Curare l'emofilia - Cosa sono gli inibitori - Quando compaiono gli inibitori
Comparsa inibitori

Lo sviluppo di anticorpi contro il Fattore VIII o IX è la principale complicanza della terapia sostitutiva. In questo caso non è possibile prevenire l’emorragia con la profilassi.

L’induzione dell’immunotolleranza
Tale trattamento è utilizzato per eliminare gli inibitori. In questo modo il sistema immunitario viene «resettato» ed è di nuovo tollerante per il fattore VIII e IX.

Il fattore VIII o IX viene somministrato regolarmente e per lunghi periodi per vie endovenosa. In questo modo vengono eliminati gli inibitori nel 70% dei pazienti1.
Per dimostrare l’effettiva scomparsa degli inibitori non è sufficiente la negatività nel test specifico per la ricerca dell’anticorpo. Anche se non rilevati, alcuni inibitori possono continuare ad agire riducendo efficacia ed emivita del farmaco. Il fattore VIII o IX deve, infatti, rimanere in circolo per lo stesso periodo del paziente emofilico che non presenta inibitore.

In uno studio condotto su pazienti europei è stata riportata una durata mediana del trattamento dell’induzione dell’immunotolleranza di 14,6 mesi, anche se l’inibitore può scomparire in 10,7 mesi2. In questo modo si può ottenere una piena risposta al trattamento.
L’infusione può essere giornaliera, a giorni alterni o tre volte a settimana. Quella giornaliera garantisce una più rapida scomparsa degli inibitori.

Le emorragie possono comparire anche durante l’immunotolleranza, soprattutto nella prima fase quando il sistema immunitario  è iper-stimolato  dal Fattore VIII o IX somministrato quotidianamente. Infatti il titolo dell’inibitore aumenta in maniera rilevante. Con il proseguimento del trattamento, il fattore infuso ha anche effetto emostatico, andando a prevenire le emorragie.


1.Antun A., et al. Inhibitor Recurrence Following Immune Tolerance Induction: A Multicenter Retrospective Cohort Study. J Thromb Haemost. 2015 November ; 13(11): 1980–1988.

2.Rocino A., et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European Cohort (The ITER Study) Haemophilia (2015), 1–7

L.IT.MKT.01.2018.3219

PER CAPIRNE DI PIÙ

Sistema immunitario

Insieme di cellule, organi e tessuti, localizzati in diverse parti del corpo ed in comunicazione tra loro. Ha principalmente una funzione difensiva.


Somministrazione endovenosa

Infusione di sostanze liquide direttamente in una vena.


Anticorpi

Proteine prodotte dal sistema immunitario e deputate ad eliminare gli agenti estranei presenti nell’organismo. A volte, in maniera errata, possono agire anche contro proteine dell’ organismo (autoanticorpi).


Emorragia

Fuoriuscita di sangue dai vasi sanguigni.